Vídeo: Com pot la teràpia gènica ajudar a la fibrosi quística?
2024 Autora: Michael Samuels | [email protected]. Última modificació: 2023-12-16 01:40
Teràpia gènica implica la transferència de còpies correctes de fibrosi quística ADN regulador de conductància transmembrana (CFTR) a les cèl·lules epitelials de les vies respiratòries. La clonació del CFTR gen el 1989 va conduir a estudis de prova de principis de CFTR gen transferència in vitro i en models animals.
D’aquesta manera, es pot tractar la fibrosi quística amb teràpia gènica?
Fibrosi quística és un genètica malaltia que fa que s’acumulin mucositats als pulmons del pacient. A més, encara no hi ha cura per a la malaltia. Ara, un conjunt de col·laboracions de la indústria podria ajudar a portar a teràpia gènica desenvolupat pel Regne Unit Teràpia gènica de la fibrosi quística Consorci en proves clíniques.
A més, com curen els científics la fibrosi quística? Científics han descobert una nova forma de tractar fibrosi quística (CF) que consisteix a lliurar proteïnes artificials a les cèl·lules pulmonars dels pacients per substituir les defectuoses fibrosi quística proteïna reguladora de conductància transmembrana (CFTR).
Posteriorment, la pregunta és: quin èxit té la teràpia gènica per a la fibrosi quística?
La mutació fa que els pulmons i el sistema digestiu s’obstrueixin amb mucositat enganxosa. L'objectiu de teràpia gènica per a la fibrosi quística és substituir el CFTR defectuós gen amb un de treball. En comparació amb el placebo, l’enfocament administrat per nebulitzador va mostrar una millora modesta, però significativa, de la funció pulmonar (3,7%).
Per què la fibrosi quística és un bon candidat per a la teràpia gènica?
Fibrosi quística és una sola gen trastorn vist com a bon candidat a la teràpia gènica perquè els afectats gen es coneix, el teixit diana, el pulmó, és accessible i menys del 50% gen transferència pot aportar beneficis clínics.
Recomanat:
Quins són els principals tractaments per a la fibrosi quística?
Alguns dels principals medicaments per a la fibrosi quística són: antibiòtics per prevenir i tractar infeccions toràciques. medicaments per diluir la mucositat enganxosa dels pulmons, com ara dornasa alfa, solució salina hipertònica i pols seca de manitol
Es pot treballar si té fibrosi quística?
A la recerca de feina si teniu fibrosi quística, en la mesura del possible, no s'hauria de permetre que els CF limitin les vostres eleccions. Per a molts llocs de treball, es podrien fer ajustaments raonables per tal de poder exercir el paper
Com es pot atendre algú amb fibrosi quística?
Consells per fer front mentre cuida algú amb fibrosi quística Mantingueu-vos organitzat: responeu a les factures, instruccions de medicaments i formularis d'assegurança tan aviat com arribin per evitar un endarreriment. Informeu-vos: informeu-vos tot el que pugueu sobre la CF per evitar sentir-vos aclaparat. Mantingueu la vostra vida social: feu temps per veure amics i familiars per evitar sentir-vos aïllats i sols
Pot Crispr curar la fibrosi quística?
CRISPR/Cas9 és un enfocament experimental per tractar la fibrosi quística (FC). La teràpia presenta un nou complex proteïna-ARN dissenyat per abordar les mutacions genètiques que causen la malaltia editant la genètica del pacient, corregint les mateixes mutacions
Com podeu ajudar algú amb fibrosi quística?
Utilitzeu aquestes idees com a guia quan els vostres éssers estimats us preguntin què poden fer per ajudar-vos. APRENDRE. DONAR SUPORT EMOCIONAL. NO EXPOSEU LA FAMÍLIA A LA MALALTIA. APRENDRE LA CURA DE LA FQ. REGALA A LES ORGANITZACIONS DEL CF SIGUEU SENSIBLE EL TIPUS DE CONTES QUE COMPARTIU AMB LA FAMÍLIA. TRACTEU ELS NENS AMB FQ COM A ALTRES NENS. EL CF DE TOTS ÉS ÚNIC