Vídeo: Pot Crispr curar la fibrosi quística?
2024 Autora: Michael Samuels | [email protected]. Última modificació: 2023-12-16 01:40
CRISPR / Cas9 és un enfocament experimental per tractament de la fibrosi quística (CF). La teràpia presenta un nou complex proteïna-ARN dissenyat per abordar les mutacions genètiques que causen la malaltia editant la genètica del pacient, corregint les mutacions mateixes.
D’aquesta manera, què podrien fer el cas9 i el Crispr per a les persones amb fibrosi quística?
CRISPR La tecnologia és una eina prometedora edició de gens que ofereix als investigadors l'oportunitat d'alterar fàcilment les seqüències d'ADN i modificar la funció dels gens. Per aquest camí, CRISPR - Cas9 aquest enfocament pot representar una eina vàlida per reparar la mutació CFTR i es van obtenir resultats esperançadors en models de teixits i animals de CF malaltia.
A més, quin èxit té la teràpia gènica per a la fibrosi quística? La mutació fa que els pulmons i el sistema digestiu s’obstrueixin amb mucositat enganxosa. L'objectiu de teràpia gènica per a la fibrosi quística és substituir el CFTR defectuós gen amb un de treball. En comparació amb el placebo, l’enfocament administrat per nebulitzador va mostrar una millora modesta, però significativa, de la funció pulmonar (3,7%).
A més, l’enginyeria genètica pot curar la fibrosi quística?
Fibrosi quística és un genètic malaltia que fa que s’acumulin mucositats als pulmons del pacient. A més, encara no n’hi ha curar per la malaltia. Ara, un conjunt de col·laboracions de la indústria podria ajudar a portar a gen teràpia desenvolupada pel Regne Unit Gen de la fibrosi quística Therapy Consortium en proves clíniques.
Quins són alguns tractaments futurs per a la fibrosi quística?
Conclusions: tres nous agents, ivacaftor, VX-809 i ataluren, es dirigeixen als defectes bàsics de la producció de CFTR. Ivacaftor ha estat aprovat recentment per la FDA, mentre que els altres 2 agents encara estan en assaigs clínics. Pacients amb CF es beneficiarà de personalitzats medicament en funció del seu genotip específic.
Recomanat:
Quins són els principals tractaments per a la fibrosi quística?
Alguns dels principals medicaments per a la fibrosi quística són: antibiòtics per prevenir i tractar infeccions toràciques. medicaments per diluir la mucositat enganxosa dels pulmons, com ara dornasa alfa, solució salina hipertònica i pols seca de manitol
Per què els pacients amb fibrosi quística tenen insuficiència pancreàtica?
La fibrosi quística és la segona causa més freqüent d’EPI, després de la pancreatitis crònica. Es produeix perquè el moc espès del pàncrees bloqueja l’entrada d’enzims pancreàtics a l’intestí prim. La manca d’enzims pancreàtics significa que el tracte digestiu ha de passar aliments parcialment no digerits
Es pot treballar si té fibrosi quística?
A la recerca de feina si teniu fibrosi quística, en la mesura del possible, no s'hauria de permetre que els CF limitin les vostres eleccions. Per a molts llocs de treball, es podrien fer ajustaments raonables per tal de poder exercir el paper
Com pot la teràpia gènica ajudar a la fibrosi quística?
La teràpia gènica implica la transferència de còpies correctes de l'ADN del regulador de conductància transmembrana de la fibrosi quística (CFTR) a les cèl·lules epitelials de les vies respiratòries. La clonació del gen CFTR el 1989 va conduir a estudis de prova de principi de la transferència de gens CFTR in vitro i en models animals
Com es pot atendre algú amb fibrosi quística?
Consells per fer front mentre cuida algú amb fibrosi quística Mantingueu-vos organitzat: responeu a les factures, instruccions de medicaments i formularis d'assegurança tan aviat com arribin per evitar un endarreriment. Informeu-vos: informeu-vos tot el que pugueu sobre la CF per evitar sentir-vos aclaparat. Mantingueu la vostra vida social: feu temps per veure amics i familiars per evitar sentir-vos aïllats i sols